Sa isang maagang pagsubok ng teknolohiya ng pagsisimula, sinimulan ng mga mananaliksik ng University of Florida ang unang pag-aaral ng piloto upang matukoy kung ang gatas ng mga genetically modified sheep ay makakatulong sa mga taong madaling kapitan ng sakit sa buhay na mga problema sa baga na dulot ng isang tiyak na kakulangan ng protina.

Ang PPL Therapeutics ng Edinburgh, Scotland, ang nangungunang kumpanya na kasangkot sa pagpapaunlad ng Dolly ang cloned tupa, ay gumagamit ng recombinant DNA technology - kung saan ang isang gene mula sa isang organismo ay ipinasok sa DNA ng isa pa - upang lumikha ng "transgenic sheep" na gumawa ng tao protina alpha-1-antitrypsin, o AAT. Ang protina ay nakuha mula sa gatas.

Sa loob ng nakalipas na mga araw ng 10, anim na pasyente na ang katawan ay hindi nakakagawa ng hindi sapat na halaga ng AAT, umaalis sa kanila na mahina sa emphysema, sinimulan na makatanggap ng inhaled doses nito sa Shands sa UF teaching hospital.

Kung ang pamamaraan ay nagpapatunay na matagumpay sa mga ito at mas malaki ang mga pagsubok na kinokontrol, ang isang malawak na bagong pinagkukunan ng AAT, sa isang masidhing pinababang presyo, potensyal na magagamit upang gamutin ang tinatayang 100,000 Amerikano na may kakulangan ng proteksiyong protina na nakakatulong upang mapanatili ang baga pamamaga at pinsala sa tseke.

Ang ganitong bagong supply ay kritikal: Sa kasalukuyan, ang isang limitadong halaga lamang ang magagamit sa pamamagitan ng mga donasyon ng dugo ng dugo, kaya maraming mga karapat-dapat na kandidato ang dapat gawin nang walang therapy, na inihatid nang intravenously sa isang tinatayang gastos ng $ 60,000 sa $ 80,000 taun-taon sa bawat pasyente.


innerself subscribe graphic


"Mayroon akong mahusay na pag-asa na ito ang magiging batayan ng therapy para sa sakit na ito," sabi ni Dr. Mark Brantly, nangunguna sa investigator para sa pag-aaral at isang propesor ng medisina, at molecular genetics at mikrobiolohiya sa UF's College of Medicine.

"Maaaring ito ang pangunahing 'tulay' na paggamot bago kami sumulong sa gene therapy para sa karamdaman na ito," sabi ni Brantly, na nakakasama rin sa bagong Genetics Institute ng UF, na nagsasaliksik ng mga posibilidad na may suporta mula sa National Institutes of Health.

"Ang isa sa mga pangunahing dahilan para sa paglikha ng Genetics Institute ay upang isalin ang mga bagong teknolohiya tulad nito sa paggamot para sa mga pasyente," sabi ni Dr. Terry Flotte, interim director ng institute. "Ang protina therapy na ito at anticipated gene therapy para sa disorder na ito ay mga pangunahing halimbawa ng kung ano ang sinusubukan naming gawin."

Ang natuklasan sa 1963, kakulangan ng AAT ay madalas na di-diagnosed na bilang hika o talamak na nakahahawang sakit sa baga dahil sa kawalan ng kamalayan sa medikal at lay komunidad. Mas kaunti kaysa sa 5 porsyento ng mga apektadong indibidwal ang nasuri at madalas hanggang sa sila ay nasa kalagitnaan ng huli na 30s, pagkatapos ng malawak na pinsala ng baga ay naging sanhi ng malubhang kapansanan. Ang median na edad ng kaligtasan ng buhay ay 54.

Ang AAT ay isang mahalagang protina na ginawa ng atay na pinoprotektahan ang mga baga mula sa mapanirang pagkilos ng isang karaniwang enzyme na karaniwang nakikipaglaban sa mga bakterya at naglilinis ng patay na baga tissue. Ang isang tao na may karamdaman, na bubuo sa mga taong nagmamay ari ng isang abnormal na kopya ng gene mula sa bawat magulang, ay hindi gumagawa ng sapat na protina upang sapat na protektahan ang mga baga, at ang mga resulta ng permanenteng at hindi maibabalik na pinsala sa baga.

Habang ang mga tumpak na numero ay hindi magagamit sa maagang yugto na ito, ang AAT na nagmula sa mga tupa ay inaasahang mapahahalaga nang mas mababa kaysa sa bilang ng iba't ibang plasma ng tao.

"Sa pamamagitan ng mga transgenic na gamot, may potensyal na lumikha ng isang napakalaking suplay, upang mapalawak ang kawan kung kinakailangan," sabi ni Brantly, na ang programang pananaliksik ay suportado ng mga gawad mula sa Alpha One Foundation, isang non-profit na nakabase sa Miami.

"Ito ay kumakatawan sa isang pagtingin sa hinaharap ng produksyon ng parmasyutiko," sabi ni Paul Doering isang kilalang propesor ng serbisyo sa UF's College of Pharmacy. "Namin na sa loob ng ilang taon na ngayon ang insulin ng tao na ginawa ng genetically altered bacteria, ngunit ang mga transgenic na gamot mula sa mga mas malalaking hayop ay sobrang bago at kapana-panabik at nagbubukas ng maraming paksa para sa talakayan. Ang hinaharap ay magsasabi kung paano ang reaksyon ng publiko sa ganitong uri ng mga pagpapaunlad . "

Ang pag-aaral ni Brantly ay inaprobahan ng Board Review Institutional ng UF at gayundin ng US Food and Drug Administration. Inirerekomenda ng Kagawaran ng Kalusugan at Mga Serbisyong Pangkalusugan ng Estados Unidos na kapag ang teknolohikal na magagawa, ang mga protina ng plasma ng tao ay dapat gawin sa pamamagitan ng recombinant na teknolohiyang DNA upang pigilan ang paghahatid ng mga sakit na dala ng dugo ng tao. Ang mga tupa na gumawa ng AAT ay nakokarantina upang maiwasan ang mga ito na malantad sa mga impeksiyon.

Sinabi ng paggawa na mahirap sabihin kung gaano karaming mga pagsubok ng mga gamot mula sa mga transgenic na hayop ang nangyayari, dahil maraming mga kumpanya ang nagpapanatili ng maagang mga pagsubok sa ilalim ng mga pambalot para sa mga mapagkumpetensyang dahilan.

Ang transgenically produced human AAT ay sinusuri din sa mga pasyente ng cystic fibrosis. UF ay ang unang pag-aaral sa mundo upang subukan ito sa mga ipinanganak na may AAT kakulangan, ayon sa Brantly.


Ang mga pinakabagong release ng UF Health Science Center ay magagamit sa www.health.ufl.edu/hscc/index.html

Huwebes, Mayo 20, 1999 University of Florida Health Science Center at Shands HealthCare. Para sa karagdagang impormasyon, mangyaring tawagan ang 352 / 392-2755 o e-mail: Ang e-mail address ay protektado mula sa spambots. Kailangan mo enable ang JavaScript upang tingnan ito.