Isang mabagal at masakit na paglalakbay: bakit tumagal ng higit sa 20 taon upang aprubahan ang bagong gamot ng Alzheimer?

larawan Shutterstock

Ang isang bagong gamot upang gamutin ang sakit na Alzheimer ay nakaraang linggo binigyan ng pinabilis na pag-apruba ng United States Food and Drug Administration.

Ang gamot ay tinawag na aducanumab, na kilala bilang komersyal na Aduhelm, at binuo ng kumpanya ng biotechnology ng Biogen.

Ang pag-unlad na ito ay isang changer ng laro, dahil ang aducanumab ay ang kauna-unahang gamot na nagta-target sa pinagbabatayanang sanhi ng Alzheimer kaysa sa simpleng mga sintomas lamang. Ang Aducanumab ay isang antibody na target at nagpapababa isang nakakalason na protina sa utak na tinatawag na beta amyloid.

Ang pag-apruba ng aducanumab ay naging isang mabagal at masakit na paglalakbay para sa mga kumpanya ng parmasyutiko, na may maraming mga sagabal at pagkabigo mula nang ang pamamaraang ito ay unang inimbestigahan noong 20 taon na ang nakalilipas.

Habang ang gamot ay magagamit para magamit sa US, sinabi ng FDA na kinakailangan ng karagdagang mga pagsubok upang matiyak na matukoy kung ang aducanumab ay epektibo sa klinika sa paggamot sa mga taong may maagang yugto ng Alzheimer.


 Kumuha ng Pinakabagong Sa pamamagitan ng Email

Lingguhang Magazine Daily Inspiration

Mayroong malaking suporta mula sa mga pangkat ng pasyente at maraming mga doktor at siyentipiko para sa maagang pag-apruba ng gamot na ito, ngunit mayroon ilang hindi sang-ayon sa pagpapasyang ito.

Ito ay dahil ang mga klinikal na pagsubok ng gamot ay nagpakita ng magkahalong resulta. Ang mga pagsubok ay iminungkahi na ang gamot ay maaaring matagumpay na mas mababa ang antas ng beta amyloid, ngunit hindi ito kinakailangang maging sanhi ng memorya ng pag-uugali o pag-uugali ng pasyente na mapabuti sa isa sa dalawang pagsubok.

Ano ang sakit na Alzheimer?

Ang sakit na Alzheimer ay ang pinaka-karaniwang uri ng demensya. Kasama sa mga sintomas nito ang lumalalang pagkawala ng memorya, pagkalito, mga paghihirap sa konsentrasyon, at mga problema sa wika.

Ipinapahiwatig ng pananaliksik ang isang pangunahing kadahilanan na nag-aambag sa pagpapaunlad ng Alzheimer ay ang mga deposito ng "amyloid" sa utak. Ang Amyloid ay isang protina na matatagpuan sa maraming mga organo sa katawan. Ang akumulasyon ng amyloid sa utak ay nakakalason at nakakagambala sa normal na paggana ng utak.

Noong kalagitnaan ng 1980s, bahagi ako ng isang maliit na koponan mula sa Perth na naghiwalay ng mga amyloid na plake mula sa utak ni Alzheimer. Ang tuklas na ito ay isang malaking pag-unlad sa pagtulong sa pang-agham na pamayanan na maunawaan ang kondisyon, at sa pagtukoy ng direksyon na dapat sundin ng mga mananaliksik upang maalis ang mga plak na ito.

Ipinakita ng koponan ang pangunahing sangkap ng protina sa amyloid plaques ay isang maliit na protina na kilala bilang beta amyloid..

Ang beta amyloid ay tulad ng kolesterol. Ang sobrang kolesterol ay humahantong sa sakit sa puso, habang ang labis na pagbuo ng beta amyloid ay isang nag-aambag na kadahilanan sa Alzheimer.

Ang mga gamot na nagpapababa ng kolesterol ay nagbabawas ng peligro ng sakit sa puso at atake sa puso. Katulad nito, naisip na mga gamot na kung saan ang mas mababang beta amyloid ay maaaring makatulong na mabawasan ang peligro at mabagal ang mga sintomas ng Alzheimer.

Bakit tumagal ng 20 taon ang pag-target sa droga ng amyloid?

Ang paglalakbay upang makagawa ng isang kontra-amyloid na gamot na antibody ay kasangkot sa maraming mga kumpanya na gumagamit ng iba't ibang mga pamamaraan, at higit sa 20 taon maraming mga kumpanya ang nagpunta at nabigo.

Ang paunang pag-aaral ng hayop na inilathala noong 1999 at 2000 ay gumamit ng “aktibong pagbabakuna” sa pamamagitan ng pag-iniksyon ng beta amyloid sa mga daga upang makabuo ng mga antibodies laban sa beta amyloid upang gamutin ang Alzheimer. Ang mga pag-aaral na ito Nagpakita malalim epekto, pag-clear ng mga nakakalason na protina sa utak at pagpapabuti ng memorya.

Gayunpaman, ang isang katulad na "aktibong pagbabakuna" na diskarte sa mga tao ay nagresulta matinding epekto at ang paglilitis ay napaaga nang tumigil noong 2003. Ito ang unang pangunahing sagabal.

Ang mga kasunod na pagsubok na binuo ng bahagi ni Pfizer at Janssen ay gumamit ng binago na mga bersyon ng gamot. Mga resulta na nai-publish noong 2014 nagpakita ng isang makabuluhang pagbawas sa mga epekto. Ngunit ang kakayahang alisin ang beta amyloid mula sa utak ay minimal.

Ito ang susunod na sagabal. Ang mga bersyon na ito, habang medyo ligtas, ay hindi sapat na potensyal upang alisin ang mga makabuluhang halaga ng amyloid mula sa utak.

Pagkatapos ay pumasok si Biogen na may ibang bersyon, na kilala ngayon bilang aducanumab. Ang mga pag-aaral na na-publish sa nakaraang dalawang taon ay nagpapahiwatig na ang gamot ay maaaring matagumpay at makabuluhang bawasan ang antas ng beta amyloid sa utak.

Inihinto nila ang kanilang dalawang pagsubok nang wala sa oras matapos hindi makita ang anumang mga epekto sa memorya. Gayunpaman, nang makuha nila ang kanilang data mula sa lahat ng mga site sa buong mundo, nahanap nila doon ay isang pagpapabuti ng memorya sa isang mataas na dosis, na humantong sa kanila na gumawa ng isang aplikasyon sa FDA.

Sa pagsasabi nito, ang kakayahang mabawasan ang mga sintomas iba-iba sa pagitan ng mga pagsubok. Ipinakita ng isang pagsubok na bahagyang nabawasan ang mga sintomas, habang ang iba pang pagsubok ay walang epekto sa pagpapabuti ng memorya at pag-uugali.

Sa pangkalahatan, matagumpay na nabawasan ng gamot ang utak beta amyloid sa parehong pag-aaral ngunit nabigo na ipakita ang pagpapabuti sa memorya, pag-aaral at pag-uugali.

Tatlong dalubhasa na nasa isang komite na nagpapayo sa FDA tungkol sa gamot walang tutol pagkatapos ng desisyon sa pag-apruba. Naunang nagpasya ang komite na ito hindi upang i-endorso ang gamot.

Maraming siyentipiko ang naniniwala ang kabiguang ito ay maaaring sanhi ng mga pagsubok sa gamot na isinasagawa sa mga taong may Alzheimer kung saan ang sakit ay umusbong sa yugto na ang pinsala sa utak ay hindi na mababalik.

Nagiging malinaw na para sa pinakadakilang espiritu, ang maagang pagsusuri ay mahalaga, mas mabuti bago magsimula ang mga sintomas. Ang nasabing mga klinikal na pagsubok ay kasalukuyang isinasagawa. Kasama sa mga pagsubok na ito ang mga taong walang mga sintomas ngunit ang utak ay ipinapakita na naglalaman ng mataas na antas ng amyloid - iyon ay, wala pa silang mga sintomas ng Alzheimer ngunit maaaring paunlarin ito. Ginagamot sila ng gamot upang matukoy kung ang amyloid ay nabawasan at kung ang pagtanggi sa memorya ay maiiwasan.

Mahalagang tandaan ang pag-apruba ng aducanumab ay malamang na mapahusay ang aktibidad sa industriya ng parmasyutiko, na magbibigay daan para sa mas mabisang gamot na magagamit sa malapit na hinaharap.

Halimbawa, ang isang gamot na naglalayong gamutin ang tinawag na Tacrine ng Alzheimer ay may malubhang epekto, ngunit humantong ito sa mas malakas na kasalukuyang gamot na may kaunting mga epekto.

Sino ang malamang na makikinabang sa aducanumab?

Ang mga taong may maagang yugto ng Alzheimer, o mas maaga pa.

Ang regulator ng gamot sa Australia, ang Therapeutic Goods Administration, ay gagawa ng sarili nitong pagsusuri bago magpasya kung aprubahan ang gamot, kahit na hindi ito inaasahan hanggang 2022.

Ang presyo ng aducanumab ay labis, nagkakahalaga ng humigit-kumulang Isang $ 72,000 bawat taon. Ang mga subsidyo ng gobyerno ay mahalaga para sa karamihan sa mga tao na ma-access ang gamot na ito sa Australia, at ang mataas na gastos ay maaaring hikayatin kaming maghanap ng mga kahalili.

Mahusay na itinatag ang mga kadahilanan sa pamumuhay na may pangunahing papel sa sakit sa puso. Ang mga hakbang sa pag-iwas kabilang ang isang malusog na diyeta, regular na ehersisyo, pagsasanay sa utak at sapat na pagtulog ay mahalaga para sa pagbabawas ng panganib ng atake sa puso.

Ang itinuturing na mabuti para sa puso ay mabuti rin para sa utak, at ang parehong mga kadahilanan sa pamumuhay ay nalalapat sa Alzheimer.

Mayroong matibay na katibayan hindi bababa sa 40% Maiiwasan ang Alzheimer. Ang pananaliksik sa kung paano maaaring mabago ang pamumuhay ng mga tao upang maiwasan ang Alzheimer is patuloy.

Tungkol sa Ang May-akda

Ralph N. Martins, Propesor at Tagapangulo sa Sakit ng Pagtanda at Alzheimer, Edith Cowan University
books_health

Ang artikulong ito ay orihinal na lumitaw sa Pag-uusap Ang

Mayo Mo Bang Gayundin

MAAARING WIKA

Ingles Aprikaans Arabe Chinese (Simplified) Intsik (Tradisyunal) Danish Olandes Pilipino finnish Pranses Aleman Griyego Hebrew Hindi Hanggaryan Indonesiyo Italyano Hapon Koreano malay Norwegian Persyano ng Poland Portuges Rumano Ruso Espanyol Swahili Suweko Thai Turko Ukranyo Urdu Vietnamese

sundin ang InnerSelf sa

facebook icontwitter iconicon youtubeicon ng instagramicon ng pintresticon ng rss

 Kumuha ng Pinakabagong Sa pamamagitan ng Email

Lingguhang Magazine Daily Inspiration

New Attitudes - New Possibilities

InnerSelf.comClimateImpactNews.com | InnerPower.net
MightyNatural.com | WholisticPolitics.com | InnerSelf Market
Karapatang magpalathala © 1985 - 2021 InnerSelf Lathalain. Lahat ng Mga Karapatan.