Maaaring gamutin ng gen therapy ang sakit sa mata nang walang operasyon

Ang isang higanteng rebulto ng isang eyeball ay nakaupo sa harap ng mga skyscraper at isang asul na langit

Ang isang bagong gen therapy ay maaaring makapagbigay ng isang kahaliling paggamot para sa endothelial corneal dystrophy ni Fuchs, isang sakit sa genetiko sa mata na nakakaapekto sa halos isa sa 2,000 katao sa buong mundo.

Sa kasalukuyan, ang tanging paggamot lamang ay ang paglipat ng kornea, isang pangunahing operasyon na may kaugnay na mga panganib at mga potensyal na komplikasyon.

"Kapag gumawa ka ng isang transplant gumawa ka ng isang malaking pagkakaiba para sa taong iyon, ngunit ito ay isang malaking pakikitungo para sa pasyente na may maraming mga pagbisita, maraming mga patak ng mata, maraming mga co-pay, at kung mayroon kang isang medikal na paggamot na hindi nangangailangan operasyon, iyon ay magiging mahusay, "sabi ni Bala Ambati, isang propesor sa pananaliksik sa University of Oregon na namuno sa isang walong taong pag-aaral na kinasasangkutan ng pagbuo ng gen therapy.

"Hindi lamang ito makakatulong sa mga pasyente na nangangailangan ng isang transplant, ngunit makakatulong din ito sa maraming iba pang mga tao na maaaring gumamit ng (kornea) tisiyu. "

Para sa pag-aaral sa journal eLife, ang mga investigator ay nakatuon sa isang bihirang, maagang pagsisimula na bersyon ng sakit at isinasagawa ang pagsasaliksik sa mga daga. Gumamit sila ng CRISPR-Cas9, isang malakas na tool para sa pag-edit ng mga genome, upang patumbahin ang isang mutant form ng isang protina na nauugnay sa sakit.


 Kumuha ng Pinakabagong Sa pamamagitan ng Email

Lingguhang Magazine Daily Inspiration

Ang dystrophy ni Fuchs ay nangyayari kapag ang mga cell sa layer ng corneal na tinatawag na endothelium ay unti-unting namatay at binibigyang diin ang mga cell na gumagawa ng mga istrakturang kilala bilang guttae. Karaniwang nagpapahid ng likido ang mga cell na ito mula sa kornea upang mapanatili itong malinaw, ngunit kapag namatay sila, lumilikha ang likido, ang kornea ay namamaga, at ang paningin ay naging maulap o maulap.

"Nahinto namin ang nakakalason na ekspresyon ng protina at pinag-aralan ito sa isang modelo ng mouse," sabi ng coauthor na si Hiro Uehara, isang nakatatandang kasosyo sa pananaliksik sa lab ng Ambati.

"Kinumpirma namin na (sa mga daga na tumanggap nito), ang aming paggamot ay nakapagligtas ng pagkawala ng mga cell ng endothelial ng kornea, binawasan ang mga istrakturang tulad ng guttata, at napanatili ang pagpapaandar ng corneal endothelial cell pump."

Ang mga cell ng kornea ay hindi nagpaparami, nangangahulugang ipinanganak ka sa lahat ng mga cell na magkakaroon ka, sabi ni Ambati. Isa sa mga hamon ng pag-aaral na kasangkot sa paggamit CRISPR teknolohiya sa pag-edit ng gene sa naturang mga cell, isang proseso na mahirap sa teknikal.

Ang Uehara ay nakabuo ng isang makabagong pag-aayos ng solusyon na nagdaragdag ng paggamit ng teknolohiya ng CRISPR at kalaunan ay maaaring humantong sa paggamot para sa iba pang mga sakit na kinasasangkutan ng mga hindi nagpaparami na mga cell, kabilang ang ilang mga sakit na neurologic, mga sakit sa immune, at ilang mga sakit sa genetiko na nakakaapekto sa mga kasukasuan. Ang pag-aaral ay nagmamarka ng unang pagkakataon na inilapat ng mga mananaliksik ang pamamaraan, na tinatawag na start codon disruption, sa mga hindi nagdaragdag na mga cell.

"Posibleng pinalawak nito ang therapeutic target pool para sa CRISPR-Cas system sa mga tisyu na walang kakayahang hatiin ang cell," sabi ni Ambati.

Upang masubukan ang kaligtasan ng paggamot, sinuri ng mga mananaliksik ang mga nakapaligid na tisyu at iba pang mga gen upang matiyak na hindi sila naapektuhan ng therapy. Susuriin sa hinaharap na pagsasaliksik ang therapy sa tao donor cornea mula sa mga bangko sa mata at iba pang mga modelo ng hayop na may mata patungo sa kalaunan na klinikal na pagsubok sa mga tao.

Ang mga karagdagang coauthor ay mula sa Johns Hopkins University, University of Virginia, University of Utah, at University of Massachusetts.

Ang suporta para sa pananaliksik ay nagmula sa National Institutes of Health / National Eye Institute at Pananaliksik upang Pigilan ang Blindness, Inc.

Source: University of Oregon

Tungkol sa Ang May-akda

U. Oregon

Ang artikulong ito ay Orihinal na Lumitaw Sa Pagkasunod

Mayo Mo Bang Gayundin

MAAARING WIKA

Ingles Aprikaans Arabe Chinese (Simplified) Intsik (Tradisyunal) Danish Olandes Pilipino finnish Pranses Aleman Griyego Hebrew Hindi Hanggaryan Indonesiyo Italyano Hapon Koreano malay Norwegian Persyano ng Poland Portuges Rumano Ruso Espanyol Swahili Suweko Thai Turko Ukranyo Urdu Vietnamese

sundin ang InnerSelf sa

facebook icontwitter iconicon youtubeicon ng instagramicon ng pintresticon ng rss

 Kumuha ng Pinakabagong Sa pamamagitan ng Email

Lingguhang Magazine Daily Inspiration

New Attitudes - New Possibilities

InnerSelf.comClimateImpactNews.com | InnerPower.net
MightyNatural.com | WholisticPolitics.com | InnerSelf Market
Karapatang magpalathala © 1985 - 2021 InnerSelf Lathalain. Lahat ng Mga Karapatan.